生物技术通常是最受欢迎的行业之一 MoneyShow 首选报告，我们对全国领先的时事通讯顾问的年度调查。 今年的报告也不例外； 这是来年最受欢迎的六包生物技术创意。
木薯科学 (SAVA)是一家高风险、高回报的临床生物技术公司； 其旗舰候选药物是 Simufilam——一种治疗阿尔茨海默病的药物——目前正处于 3 期试验阶段。 这只股票之所以如此有趣，是因为 Simufilam 似乎可以改善阿尔茨海默病患者的认知能力，而不仅仅是减缓疾病的进展。 如果获得批准，它很容易成为价值数十亿美元的药物。
2021 年 2005 月，一家代表承认的卖空者的律师事务所向美国 FDA 提交了一份公民请愿书，要求停止 Cassava 的 Simufilam 临床试验，除其他外，指控 Cassava 科学家撰写的科学文章中的数据操纵，包括 XNUMX 年 神经 的文章。
结果，该股从 120 美元暴跌至 40 美元。 神经 重新检查了文章的原始数据，并在 2021 年 XNUMX 月表示他们没有发现任何证据支持数据操纵的说法。
这些说法虽然显然是错误的，但一段时间以来给该股蒙上了阴影。 但现在，该股表现良好，我们预计它会继续强劲上涨。 以下是持续上涨的催化剂：
该公司已在两项 650 期研究中招募了约 3 名患者，并计划在 Simufilam 的两项研究中招募总计 1,750 名患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者。 其正在进行的 2 期临床计划的结果预计将于 3 年年中公布。
该公司还宣布完成了一项针对约 200 名患者的 Simufilam 开放标签研究，该研究旨在安全地评估长期药物并测量 12 个月内的认知变化。 结果可能会在 2022 年底左右公布。
内部人士显然认为 Simufilam 有效，因为两名董事在 2022 年 36,159 月用辛苦赚来的现金购买了该股票。董事 Richard Barry 以 23.79 美元的价格以 860,223 美元的价格购买了 100,000 股股票。 Sanford Robinson 董事以 20.69 美元的价格购买了 2,069,000 股股票，总价为 XNUMX 美元。 当一家公司的董事购买他们公司的股票时，这是激发信心的一大利好。
我们喜欢这只股票。 如果 Simufilam 获得批准，该股可能会上涨很多。 但请记住，这是一家单一药物公司，如果药物未能获得批准，其股价可能会跌至 1.00 美元。
神经分泌生物科学
虽然这种药物很少见，但它很畅销，预计今年的收入将达到 1.4 亿美元，比去年增长 30% 左右，更重要的是，管理层在其核心领域看到了大量机会，其中一半以上仅在美国就有 15 万未确诊的患者（它认为只有 XNUMX% 的患者既已确诊又正在接受治疗），因此随着时间的推移，Ingrezza 的销售额有可能轻松翻一番以上。
Neurocrine 还有另一种可能很快投放市场的利基产品——它正在申请批准 valbenazine（可能会在明年初获得批准），该药物可治疗另一种导致不自主运动（亨廷顿氏舞蹈症的副作用）的疾病，该疾病可能会影响 25,000 人。
这两家公司的业绩应该会继续走高，分析师预计明年的收入将增长 20%，而每股收益将达到近 4 美元——与此同时，该公司出色的产品线还在继续发展。 我们认为医疗和生物技术的舞台已经准备好，以帮助引领下一个进步，而 NBIX 看起来像是该组中的佼佼者之一。
增长缓慢的美国经济容易受到下行冲击的影响，尤其是在全球经济预计将陷入困境的情况下。 尽管如此，我们仍然对来年收益有最喜欢的想法，例如 Vertex制药公司
这家生物技术公司最大的产品 Trikafta 治疗了北美、欧洲和澳大利亚 83,000 名囊性纤维化患者中的大部分。 Trikafta 占 Vertex 产品销售额的 86%，但管理层仍然看到了更高的前景。
公司继续寻求批准 Trikafta 治疗不同类型的囊性纤维化患者。 福泰 (Vertex) 表示，在推动其他国家报销治疗费用的努力的帮助下，该药物有可能治疗全世界 90% 的囊性纤维化患者。
诚然，依靠一种产品获得如此多的收入会增加股票的风险。 但 Trikafta 享有先发优势，目前在囊性纤维化市场面临的竞争有限。
Vertex 已连续七年实现至少 22% 的销售额增长，自公司盈利以来的五年中，营业利润每年至少增长 24%。
我们认为 Trikafta 仍有增长空间。 此外，该公司正在推进其他疾病的治疗，包括一种称为 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症和镰状细胞病的遗传病。 开发中的药物并不总是成功，但这条管道看起来很有希望。
来年投机投资者的首选是 曼恩·金德 (MNKD) — 过去几年我选择的一只股票。 MannKind 目前保留其主要产品 Afrezza 的所有权利——Afrezza 是一种适用于 1 型和 2 型糖尿病患者的可吸入胰岛素； 该公司正在继续进军这些市场，以对抗“三大”胰岛素制造商。
MannKind 现在在市场上还有第二个产品，通过与合作伙伴在该项目上的许可协议， 联合治疗学 （UTHR）。 这款产品（Tyvaso DPI）上市才几个月，就已经有了重磅炸弹的迹象。 MannKind 不仅因为为 United Therapeutics 生产产品而获得报酬（加上小额加价），而且还从产品的所有销售中获得特许权使用费。
MannKind 最近还收购了一家已经涉足糖尿病领域的小公司 V-Go。 此外，一家名为 Receptor Life Sciences 的私营公司已授权该公司的 Technosphere 药物输送系统开发用于治疗癫痫和焦虑症的大麻素产品。
虽然 Receptor Life 正在开发的产品还需要几年时间才能上市，但它们代表了在临床试验过程中获得额外里程碑付款和特许权使用费的潜力（并且敲木头，说过程）。
我相信在股票最终回到更接近公允价值的水平之前，仍有很大的上涨空间。 因此，鼓励投资者在看到股票开始攀升时耐心获利了结。 正如多年来的情况一样，MNKD 被认为是 5 美元以下和 10 美元以下的非常强劲的买入。
阿纳韦克斯 (AVXL) 是一家生物制药公司，致力于开发治疗中枢神经系统疾病的新型候选药物，迄今为止在阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和 Rett 综合症方面取得了非常令人鼓舞的成果。
Anavex 的重大新闻是发布了 508 名患者、安慰剂对照、双盲、48 周、2b/3 期 ANAVEX 2-73（blarcamesine 或 A2-73）阿尔茨海默氏症试验的初步数据，该试验测试了 3 个相同的队列与安慰剂，30 毫克或 50 毫克口服剂量。
首先，我需要指出两件非常重要的事情：
1) 从其中一个试验站点获取数据存在延迟，导致该公司仅在 CTAD 阿尔茨海默氏症会议的日程安排前 1 天从第三方统计分析公司获取数据。 因此，这限制了公司当时可以准确报告的内容。
2) 早期试验的一些最佳结果是 50 毫克。 队列，而 30 毫克几乎不起作用。 然而，最近提出的所有分析都是针对 结合 30+50 mg 患者作为一个队列，稀释了疗效结果。
因此，一旦该公司自行报告 50 毫克队列，即将到来的结果应该会更好。 主要终点是 48 周时认知能力下降 (ADAS-COG) 和日常生活活动 (ADCS-ADL) 的减少。
对此，该公司表示，“Anavex 2-73（blarcamesine）研究达到了主要和关键的次要终点，表明在一项针对早期阿尔茨海默病患者的临床研究中，全球认知和功能量表的临床下降在统计学上显着减少。” （MMSE 基线得分 20-28）。
更重要的是：“在治疗结束时，与安慰剂相比，用 ADAS-Cog 测量的 ANAVEX®2-73 治疗在统计学上显着减少了认知能力下降 45% （p=0.033）。”
这是迄今为止为该试验发布的最重要和最直接的结果，因为它比百健（Biogen）好得多
尽管如此，lecanemab 的微薄业绩导致这两家公司的市值一夜之间增加了 20 亿美元。 大多数观察家认为，这一 3 期结果为可能获得 FDA 批准铺平了道路。 然而，Anavex 的药物在其 Phase45b/27 期试验中大幅击败了 lecanemab（慢 2% vs. 3%）。
但事情是这样的……百健（Biogen）的药物需要静脉输液治疗 和 定期 MRI 检查脑肿胀和出血（lecanemab 的两个严重副作用），而 A2-73 是一种 丸 并且不需要定期的 MRI， 巨大 甚至忽略 A2-73 的优势 更好.
虽然已经发布的数据优于 lecanemab，但一旦 50 mg 单独队列数据出来，结果应该比联合组好得多。 对于那些 85% 携带正常 SigmaR1 基因以及 APOE2 和 3 的患者来说更好。 （仍然是一个很大的目标市场。）所以我认为到目前为止的数据令人鼓舞，但 世界上最好的 消息尚未公布——该股仍是 2023 年的热门股票。
Axonics调制技术 (AXNX) 是一家拥有广阔未来的小型医疗技术公司。 这家市值 3.4 亿美元的医疗设备公司专注于膀胱和肠道失禁的治疗。 果然，这不是光鲜亮丽的东西。 在我的医疗实践中，我当然经常听到有关这些问题的相关投诉。 但这是一个真正的健康问题，终于找到了可行的解决方案。
考虑到这样一个事实，根据 2014 年 CDC 的一项研究，美国 51% 的 65 岁以上的非机构化人员有某种大小便失禁。 许多人出现慢性问题，可能导致频繁感染和基础疾病恶化。
这种情况在女性中比在男性中更常见。 它会在身体和心理上影响患者。 也许需要考虑的最重要的事实是，随着人口老龄化和糖尿病等慢性病的增加，失禁的发生率也在增加。
该公司有一个双管齐下的战略——两种产品对失禁患者产生了巨大的影响。 一个是它的骶骨刺激器——一种电子植入物，它向控制肌肉张力和调节膀胱收缩能力的神经发送脉冲——从而减少尿失禁。
另一种是可植入的永久性凝胶，它被放置在尿道壁中，增加虚弱肌肉的体积，从而减少或防止渗漏。 两者的销售额继续稳步增长。 该公司目前没有盈利，但资产负债表上有足够的现金。 （为了披露，Joe Duarte 拥有 AXNX 的股份。）
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/