Crispr Therapeutics：镰状细胞基因疗法的 FDA 备案即将完成

镰状细胞病突破性治疗的批准文件应在 XNUMX 月前完成，


Crispr治疗学


说，突显了该公司在竞争激烈的医学研究领域的领先地位，并引发了股价上涨。

如果获得批准，来自 Crispr（股票代码：CRSP）及其合作伙伴的 exa-cel 治疗


Vertex制药公司


(VRTX) 将是第一个在美国上市的基于 Crispr 的疗法——一种 获得诺贝尔奖的技术 重写有缺陷的基因。 在临床试验中接受一次性治疗的患者仍然免于 红细胞疾病的痛苦症状。