FDA 批准默克药物 sotatercept 治疗罕见、致命的肺部疾病

美国食品和药物管理局周二批准了一种来自 默克公司 旨在治疗进行性和危及生命的肺部疾病，这对制药商和患有这种罕见疾病的患者来说都是双赢。

该机构批准了该疗法，该疗法将以 Winrevair 名义上市，用于治疗患有肺动脉高压的成人。对于美国大约 40,000 名患有这种疾病的人来说，这一决定是迈出的一大步，因为 Winrevair 是第一种针对这种疾病根本原因的药物。其他可用药物仅有助于控制症状。 

这种情况是指肺部的小血管变窄。这会导致将血液从心脏输送到肺部的动脉血压升高，从而损害心脏并导致身体活动受限。据默克公司称，从诊断开始，五年内患者的死亡率为 43%。

据默克公司发布的消息称，预计 Winrevair 将于 4 月底在美国部分专业药房上市。该药物每三周注射一次，并以单瓶或双瓶试剂盒形式分发。

默克发言人在一份声明中表示，该药的保险前售价为每瓶 14,000 美元。 但该公司有一项计划，为符合条件的患者提供自付费用和自付费用帮助。

Winrevair 旨在与现有的治疗方法一起使用，以提高运动能力，减轻 PAH 的严重程度并降低疾病恶化的风险。

此次批准对于默克来说至关重要，随着其最畅销的癌症免疫疗法 Keytruda 将于 2028 年失去市场独占权，该公司正在努力实现收入来源多元化。 

摩根大通分析师 Chris Schott 在本月的一份报告中估计，到 5 年，Winrevair 的全球年销售额将达到 2030 亿美元左右，并成为默克公司“最大的增长动力”之一。 

默克首席医疗官 Eliav Barr 告诉 CNBC：“这对公司来说确实是一个绝佳的机会，但更重要的是，对患者来说也是一个非常重要的机会。”他指出，该药物将成为 PAH 患者的“范式转变”。

该公司通过 11.5 年以 2021 亿美元收购 Acceleron Pharma 获得了 Winrevair 的权利。当时，默克估计，到 7.5 年，PAH 市场将达到约 2026 亿美元。 

FDA 的批准基于一项后期试验的数据，该试验对 300 多名处于中度 PAH 阶段的患者进行了跟踪，这些患者已经在服用另一种治疗血管疾病的药物。 

研究发现Winrevair 试验进行 40.8 周时，与接受安慰剂的患者相比，与现有疗法相结合，患者在 24 分钟内可以多行走约 XNUMX 米。 

“人们的锻炼和活动能力有了巨大的提高，”巴尔说。 “因为这种疾病导致人们非常非常宅在家里。他们呼吸急促，无法动弹。” 

Winrevair 在现有药物的基础上还显着改善了研究中九个次要目标中的八个。与单独使用现有药物相比，这包括将死亡或病情恶化的风险降低 84%。

试验显示，与服用安慰剂的患者相比，服用 Winrevair 的患者组中严重不良事件的发生率较低。更常见的副作用包括鼻出血、头痛和皮疹等。

Winrevair 的一个显着优势是，患者或护理人员可以通过医疗保健提供者的适当培训将其注射到皮下。与此同时，一些现有的肺动脉高压治疗必须由输液中心的医疗专业人员进行。 

“我们从患者和医生那里听到的非常响亮且非常清楚的一件事是，他们想要一些你可以获得的东西 在家里，”巴尔说。 

默克公司正在继续研究 Winrevair 在其他第二阶段和第三阶段试验中。

这些试验包括对患有更晚期 PAH 疾病的患者以及诊断后第一年内的患者进行的后期研究。默克公司表示，预计这些试验将在 2025 年和 2026 年左右完成。