这就是 SpringWorks Therapeutics 上涨 20% 的原因

SpringWorks Therapeutics Inc .（纳斯达克股票代码：SWTX) 在这家专注于改变生命的癌症治疗的临床阶段公司和罕见疾病宣布其 DeFi 研究的令人鼓舞的结果之后，该股上涨了 20%。 该试验是一项安慰剂对照、双盲的第三阶段研究，评估该公司的实验性口服 γ-分泌酶抑制剂 Nirogacestat 在治疗进展性硬纤维瘤中的安全性、耐受性和有效性。

Springworks 发布了 DeFi 研究的数据。

首席执行官 Saqib Islam 说：

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硬纤维瘤是侵袭性软组织肿瘤，可导致患者出现严重的负面结果，包括长期疼痛、毁容和截肢。 在极少数情况下，当重要器官受到影响时，硬纤维瘤也可能危及生命。

DeFi 试验的主要目标是提高无进展生存期 (PFS)，与对照相比，nirogacestat 显示出具有统计学意义的改善，疾病进展的概率降低了 71%。 此外，该试验实现了所有关键的次要目标，与安慰剂相比，nirogacestat 在患者报告的结果和客观反应率方面显示出具有统计学意义的改善。

Nirogacestat 具有更好的耐受性并且具有良好的副作用特征。 然而，更大比例的育龄妇女出现卵巢功能障碍相关症状。 其他不良事件大多与最初报告的一致。

预计 2 年 2022 月将有更多来自 DeFi 研究的数据

 计划在医学会议上分享更多数据，SpringWorks 预计将在 2 年 2022 月向美国食品药品监督管理局提交新药申请 (NDA)。Islam 总结道：

今天的公告代表了我们实现将第一个获批疗法引入硬纤维瘤社区的目标的一个重要里程碑。 我们期待与 FDA 分享 DeFi 试验数据，并在今年晚些时候的医学会议上展示详细的研究结果。

 FDA 已将 Nirogacestat 指定为用于硬纤维瘤治疗的孤儿药，而欧盟委员会已授予该药用于软组织肉瘤治疗的孤儿药指定。 该药物还获得了快速通道和突破性治疗指定，用于治疗持续性、不可切除、难治性或复发性深部纤维瘤病或硬纤维瘤患者