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字体大小 Intellia 首席执行官 John Leonard 称该结果证明了该公司对 Crispr 疗法的模块化方法的正确性。 礼貌 Intellia Therapeutics 接受一次性基因编辑输注的患者表现出遗传疾病的持续改善，如果不治疗可能导致致命的肿胀。 然而，华尔街拒绝了这个好消息。周五的第一阶段研究结果对基因医学和治疗开发商来说是令人鼓舞的消息 Intellia治疗学 （股票代码：NTLA）——但投资者通过抛售公司股票以及其他应用 诺贝尔奖获得者 用于改变被称为 Crispr-Cas9 的基因的技术。 投资者显然已经对慢节奏的临床试验失去了耐心 基因疗法，有些人正试图利用乐观的消息摆脱他们的位置。Intellia 股价周五上午一度下跌 16%，然后在午后跌至 7%，至 63.90 美元，尽管加拿大皇家银行资本市场分析师 Luca Issi 等仰慕者认为早期研究结果良好。销售打击了所有 Crispr 药物开发商。 CRISPR治疗学 (CRSP) 股价下跌 7%。 Editas Medicine (EDIT) 股价下跌 11%。 Caribou Biosciences (CRBU) 下跌 13%，而 束疗法 下跌％8。 Crispr基因编辑 治疗可以通过追踪特定基因然后禁用它们或重写其遗传指令的有害部分来永久性地改变我们的 DNA。当被问及华尔街的抛售时，Intellia 的一位发言人表示，生物技术公司无法解释“每一次股价波动”。“但这个消息显然对 Intellia 和 Intellia 希望服务的患者都有好处，” 发言人说。Intellia 在周五早上的柏林医学会议上宣布的第一阶段中期结果提供了关于遗传性血管性水肿的潜在永久性修复的第一个数据——在这种情况下，肝细胞中的错误基因会产生一种导致全身危险肿胀的蛋白质。在 90 名患者中，一次性治疗将这种麻烦蛋白质的血液水平降低了 XNUMX% 以上——这一效果比长期服用批准的药物 Takhzyro 所达到的效果更显着，该药物由 Ionis制药公司 (IONS) 并由 武田制药 （塔克）。 肿胀发作也减少了。血管性水肿的结果与 RBC 的 Issi 在周四的预告中所说的“蓝天”结果一样好。 他曾希望这样的表现可以将 Intellia 的股价推高至 85 美元以上。 他的 12 个月目标价为 150 美元。谈到与 “巴伦周刊” 周五，在听取了公司和投资者的意见后，Issi 表示，周五的部分股票暴跌可能反映了对冲基金“因消息而抛售”，此前 Intellia 股价在预期的好消息之前上涨。 他指出，有一些令人担忧的数据显示一名患者的肝酶高度升高。 影响消退了，但投资者对新型基因编辑疗法感到不安。周五，Intellia 还宣布了另一项与其合作开发的治疗方法的第一阶段研究的良好长期结果 Regeneron制药公司 ( REGN ）。 这种 Crispr 输注可敲除肝细胞中的一个流氓基因，其有毒输出会损害心脏或神经，从而导致一种称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性或 ATTR 的疾病。 在 12 名患者中，这种治疗导致肝细胞中由流氓基因产生的有毒蛋白质下降了 90% 以上。 一些患者已经测量了六个月，结果保持不变。ATTR 的一次性 Crispr 治疗看起来有望与慢性病相媲美 药物治疗 Onpattro 止 Alnylam制药 （ALNY），或来自每年 2 亿美元的 Vyndaqel Pfizer (PFE)。 Alnylam 今年报告的成功试验结果导致其股票大涨。 尽管 Intellia 的股票遭到抛售，但 Regeneron 的股票周五持平。在股市开盘前的周五早间电话会议上，Intellia 官员愉快地讨论了他们推进 ATTR 研究的第二阶段对照试验的计划。 首席执行官 John Leonard 称这一结果证明了该公司对 Crispr 疗法的模块化方法的证明，即它可以通过简单地改变其产品上的引导 RNA 位来击倒不同的流氓基因。RBC 的 Issi 在周五的一份报告中感叹 Intellia 股票抛售毫无意义。 “我们是买家，因为我们相信 [Intellia] 是该领域最好的基因编辑名称，”他宣称。写信给比尔·阿尔珀特（Bill Alpert） [电子邮件保护]
礼貌 Intellia Therapeutics
接受一次性基因编辑输注的患者表现出遗传疾病的持续改善，如果不治疗可能导致致命的肿胀。 然而，华尔街拒绝了这个好消息。
周五的第一阶段研究结果对基因医学和治疗开发商来说是令人鼓舞的消息
Intellia治疗学 （股票代码：NTLA）——但投资者通过抛售公司股票以及其他应用 诺贝尔奖获得者 用于改变被称为 Crispr-Cas9 的基因的技术。 投资者显然已经对慢节奏的临床试验失去了耐心 基因疗法，有些人正试图利用乐观的消息摆脱他们的位置。
Intellia 股价周五上午一度下跌 16%，然后在午后跌至 7%，至 63.90 美元，尽管加拿大皇家银行资本市场分析师 Luca Issi 等仰慕者认为早期研究结果良好。
销售打击了所有 Crispr 药物开发商。
CRISPR治疗学 (CRSP) 股价下跌 7%。
Editas Medicine (EDIT) 股价下跌 11%。 Caribou Biosciences (CRBU) 下跌 13%，而
束疗法 下跌％8。 Crispr基因编辑 治疗可以通过追踪特定基因然后禁用它们或重写其遗传指令的有害部分来永久性地改变我们的 DNA。
当被问及华尔街的抛售时，Intellia 的一位发言人表示，生物技术公司无法解释“每一次股价波动”。
“但这个消息显然对 Intellia 和 Intellia 希望服务的患者都有好处，” 发言人说。
Intellia 在周五早上的柏林医学会议上宣布的第一阶段中期结果提供了关于遗传性血管性水肿的潜在永久性修复的第一个数据——在这种情况下，肝细胞中的错误基因会产生一种导致全身危险肿胀的蛋白质。
在 90 名患者中，一次性治疗将这种麻烦蛋白质的血液水平降低了 XNUMX% 以上——这一效果比长期服用批准的药物 Takhzyro 所达到的效果更显着，该药物由
Ionis制药公司 (IONS) 并由
武田制药 （塔克）。 肿胀发作也减少了。
血管性水肿的结果与 RBC 的 Issi 在周四的预告中所说的“蓝天”结果一样好。 他曾希望这样的表现可以将 Intellia 的股价推高至 85 美元以上。 他的 12 个月目标价为 150 美元。
谈到与 “巴伦周刊” 周五，在听取了公司和投资者的意见后，Issi 表示，周五的部分股票暴跌可能反映了对冲基金“因消息而抛售”，此前 Intellia 股价在预期的好消息之前上涨。 他指出，有一些令人担忧的数据显示一名患者的肝酶高度升高。 影响消退了，但投资者对新型基因编辑疗法感到不安。
周五，Intellia 还宣布了另一项与其合作开发的治疗方法的第一阶段研究的良好长期结果
Regeneron制药公司 (
REGN ）。 这种 Crispr 输注可敲除肝细胞中的一个流氓基因，其有毒输出会损害心脏或神经，从而导致一种称为转甲状腺素蛋白淀粉样变性或 ATTR 的疾病。 在 12 名患者中，这种治疗导致肝细胞中由流氓基因产生的有毒蛋白质下降了 90% 以上。 一些患者已经测量了六个月，结果保持不变。
ATTR 的一次性 Crispr 治疗看起来有望与慢性病相媲美 药物治疗 Onpattro 止
Alnylam制药 （ALNY），或来自每年 2 亿美元的 Vyndaqel
Pfizer (PFE)。 Alnylam 今年报告的成功试验结果导致其股票大涨。
尽管 Intellia 的股票遭到抛售，但 Regeneron 的股票周五持平。
在股市开盘前的周五早间电话会议上，Intellia 官员愉快地讨论了他们推进 ATTR 研究的第二阶段对照试验的计划。 首席执行官 John Leonard 称这一结果证明了该公司对 Crispr 疗法的模块化方法的证明，即它可以通过简单地改变其产品上的引导 RNA 位来击倒不同的流氓基因。
RBC 的 Issi 在周五的一份报告中感叹 Intellia 股票抛售毫无意义。 “我们是买家，因为我们相信 [Intellia] 是该领域最好的基因编辑名称，”他宣称。
写信给比尔·阿尔珀特（Bill Alpert） [电子邮件保护]
资料来源：https://www.barrons.com/articles/intellia-stock-sales-crispr-gene-51663347006?siteid=yhoof2&yptr=yahoo