美国食品和药物管理局刚刚批准了其有史以来最昂贵的药物——一种血友病 B 基因疗法，来自 卡莱尔公司 (CSL) 以及 优衣库 (质量) — QURE 股票周三暴涨。
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同时， BioMarin公司 (BMRN) 股票在 FDA 表示不会举行咨询委员会会议讨论其血友病 A 基因治疗后爆发。 这些顾问在讨论实验药物的益处和风险后向 FDA 提出非约束性建议。 BioMarin 的 Roctavian 已在欧洲获得批准。
On 今天的股市，QURE股价上涨14.6%至26.36。 这扩大了该股周二上涨 7.1% 的涨幅。 股价高出a 购买点 综合指数为 25.91，根据 MarketSmith.com.
BioMarin 股价上涨 7.3% 至 97.79。 这推动 BioMarin 股票突破了 双底底座 入场价为 92.86。
QURE股票：价格高于预期
UniQure 的输液被批准用于目前正在接受称为因子 IX 疗法的预防方案的血友病 B 患者，或者有潜在致命出血或严重出血事件史的患者。 Carlisle 和 UniQure 一次性花费 3.5 万美元，希望这种药物能够治愈。
分析师表示，批准是 UniQure 的最佳案例，该公司最初开发了 Hemgenix，然后在后期与 Carlisle 合作。 该标签并未将治疗限制在任何特定的患者群中，也没有包含“黑框”警告。
“鉴于血友病基因治疗批准的不确定性和投资者的谨慎态度，我们认为这对 UniQure 来说是一个重大利好，也是该故事的一个关键去风险因素，”瑞银分析师 Eliana Merle 在周三的一份报告中表示。
3.5 万美元的标价高于临床和经济评论研究所的建议。 非营利组织说得最多 血友病基因治疗 成本效益为 2.5 万美元。 该报告根据高管的评论审查了 2 万至 3 万美元的价格。
SVB 证券分析师 Joseph Schwartz 表示，高于预期的价格可能是血友病 B 患者人数较少的原因。 尽管如此，他仍认为该批准对于出血频繁且需要“繁重的预防治疗”的患者来说是积极的。
在输注 Hemgenix 后，将对患者进行三个小时的监测。 然后，他们将需要接受为期三个月的每周监测，以观察潜在的肝脏并发症。 Schwartz 指出，因子 IX 的预防治疗通常每周进行一次。
他在一份报告中说：“我们相信这些监测要求是有道理的，并且将被视为一种有价值的牺牲，以换取长期从因子治疗、出血和关节损伤中解放出来。”
他对 QURE 股票的评级优于大市。
UniQure 在基因治疗方面的其他努力
根据协议条款，卡莱尔将负责 Hemgenix 的商业化。 作为回报，UniQure 将获得高达 1.5 亿美元的额外里程碑付款以及从 20% 到 XNUMX% 左右的销售额的特许权使用费。 UniQure 还拥有制造权。
“我们认为（该）批准是 UniQure 未来现金流潜力的关键去风险事件，”施瓦茨说。 “我们还认为这预示着 BioMarin 的 Roctavian 在血友病 A 中获得批准的潜力。”
该批准也可能为 UniQure 在其他基因治疗领域的努力提供证据。 投资者可能对该公司在亨廷顿舞蹈症方面的工作更加谨慎。 在 UniQure 的研究中，14 名患者中有 XNUMX 名出现了严重的副作用。
瑞银分析师 Merle 表示：“我们注意到第一阶段和第二阶段的更新仍以 1 年第二季度为指导，并且可能成为该计划的信息催化剂，并提供有关功能（目标）的第一批数据。”
她对 QURE 股票给予买入评级，并将目标价从 42 上调至 40。
在Twitter上关注Allison Gatlin，网址为 @IBD_AGatlin.
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资料来源：https://www.investors.com/news/technology/qure-stock-rockets-after-fda-approves-most-expensive-drug-ever/?src=A00220&yptr=yahoo