阿尔茨海默病药物 Leqembi 的制造商预计今年夏天获得 FDA 的全面批准

日本制药商 卫材 预计美国食品和药物管理局将在今年夏天完全批准其阿尔茨海默氏症治疗药物 Leqembi，这将扩大医疗保险下昂贵的新抗体的使用范围。

美国首席执行官 Ivan Cheung 表示，FDA 于 XNUMX 月份批准了加速审批，如果该公司因证明在早期阿尔茨海默氏症治疗方面取得显着改善而获得加速“优先审查”，则可能会在 XNUMX 月份给予全面批准。

Cheung 在周四接受 CNBC 采访时表示：“我们实际上是在谈论可能还有五个月的时间，所以我们现在肯定正在紧迫地推进 CMS。” 医疗保险和医疗补助服务中心是一个联邦机构，它将决定卫材将 Leqembi 定价为每年 26,500 美元的范围扩大到被诊断患有早期阿尔茨海默氏症的患者。

开发该药物的公司 生物遗传，估计到 100,000 年将有 2026 人得到早期阿尔茨海默氏症的诊断并符合 Leqembi 的条件，尽管未确诊的人数几乎肯定更高。

阿尔茨海默氏症协会估计，每天有超过 2,000 名 65 岁及以上的人因这种疾病从轻度痴呆症发展为中度痴呆症，这使他们不符合 Leqembi 的资格。

早期阿尔茨海默氏症通常会影响 65 岁及以上的人群，导致认知障碍和其他问题。 Leqembi 在减缓该人群的疾病进展方面显示出希望，但它存在脑肿胀和出血的风险。

Medicare 于 2022 年 XNUMX 月发布了指南，限制了 Leqembi 等阿尔茨海默氏症药物的覆盖范围，这些药物使用抗体治疗来靶向导致该疾病的斑块。 在卫材目前的加速审批状态下，Medicare 将只支付 FDA 或美国国立卫生研究院批准的临床试验人员的费用。

卫材有 完成了第三阶段的试验 并且不再招收患者。 这意味着除了非常富有的人之外，大多数人目前无法获得这种药物。 Cheung 表示，该公司目前还不知道有任何患者成功通过 Medicare 获得了 Leqembi 的承保。

即使它根据 FDA 的“优先审查”程序获得完全批准，Medicare 仍然可以将承保范围限制在 CMS 批准的研究中注册的患者，CMS 是运行 Medicare 和 Medicaid 联邦健康保险计划的机构。

该公司在 XNUMX 月份提交了所有第三阶段数据并申请获得全面批准，并且应该会在 XNUMX 月份收到 FDA 是否会接受其申请的回复。 如果该机构决定优先审查 Leqembi 的申请，它可能会在六个月内做出最终决定。

如果 Leqembi 获得完全批准，同意参加 CMS 支持的研究的医疗保险受益人将获得覆盖，这些研究比临床试验更广泛。 但 CMS 有可能同意更广泛的覆盖范围，可能没有限制，如果该机构确定有大量证据支持这种治疗，Cheung 说。

“有大量证据……限制应该非常有限，甚至可能没有限制，这就是卫材的立场，”Cheung 说。 “我们认为，医疗保险受益人应该能够不受阻碍地、广泛而简单地访问 Leqembi，因为数据符合这些标准，”他说。

如果医疗保险继续限制覆盖范围，农村社区的人们将面临劣势，因为医疗机构和大学高度集中在大城市。

本月，超过 70 名国会议员呼吁卫生部长 Xavier Becerra 和 CMS 行政长官 Chiquita Brooks-LaSure 放宽对 Leqembi 的覆盖限制，以确保在美国有更多的机会。

“生活在农村和服务欠缺地区的患者、家庭和护理人员应该有同样的机会获得治疗，” 立法者写道. “对于 Medicare 受益人来说，花费无数时间前往进行试验的有限研究机构是一种巨大的身体和经济负担。”

如果一切都按照卫材的预期进行，FDA 将给予完全批准，CMS 将提供 Leqembi 的无限制覆盖范围。 在这种情况下，Eisai 预计到该药物推出的第三年，约有 100,000 名被诊断为早期阿尔茨海默氏症的患者将符合条件。 卫材表示，百健（Biogen）在瑞士的工厂有足够的制造能力。

但 Cheung 表示，推出 Leqembi 的主要挑战是医生不适合诊断早期阿尔茨海默氏症，因为现有的治疗方法太少了。 CMS 还需要为诊断测试提供广泛的报销，Cheung 说。 据该公司称，这些包括 PET 扫描，目前仅限于一生一次，以及以低利率报销的脑脊液检查。 

“每次当你必须采用新的诊断程序时，都需要一些时间，”Cheung 说。 “这些诊断程序需要报销，全国各地的放射科医生和医疗保健提供者需要开始这样做。 人们需要一段时间才能快速了解如何做到这一点，”他说。

Cheung 说，大约 15% 的符合条件的患者年龄小于 65 岁，并且大部分都通过私人保险承保。 他说，私人保险公司主要在等待 CMS 的承保决定，尽管有些人可能会决定提前做出承保决定。 Cheung 说，卫材将为有私人保险的人提供共付额援助。

“有更多的灵活性和多种方法可以为这些人提供非常非常低的自付费用，”这位首席执行官说。 卫材有一个 免费提供 Leqembi 的计划 符合资格标准的未投保患者。

Cheung 表示，Leqembi 每年 26,500 美元的成本应该会随着时间的推移而下降。 目前，治疗每月进行两次，但卫材正在开发一种维持方案，患者在治疗的前 18 个月后每月接受一次剂量。

“还没有批准。 我们预计将在下一财年末提交维持剂量申请，”Cheung 说。 他说，维持剂量将使 Leqembi 的成本降低大约一半。

CMS 在 XNUMX 月份表示，如果卫材提供数据来回答有关 Leqembi 在减缓认知能力下降方面的益处以及脑出血等副作用的潜在危害的问题，它将扩大覆盖范围。

“我要强调的一件事是，如你所知，在这个特定的课程中，[我们]真的希望在了解这些产品将要做什么时获得更多信息，”CMS 管理员 Brooks-LaSure 周二在一次会议上说。与记者通话。 “但我们继续乐于听取制造商和倡导者的新数据。”

Cheung 说，卫材表示，其第三阶段试验的数据以高水平的证据回答了这些问题。

Medicare 的覆盖政策是有争议的。 老年痴呆症协会， 在 XNUMX 月写给 CMS 的信中, 呼吁对 Leqembi 进行全面和不受限制的报道。 该协会的首席政策官罗伯特·埃格 (Robert Egge) 表示，这是 CMS 第一次先发制人地决定默认不承保未来的一类药物。

Medicare 政策源于围绕 Aduhelm 的争议，Aduhelm 是另一种由 Eisai 和 Biogen 开发的阿尔茨海默氏症抗体治疗药物。 FDA 于 2021 年加速批准了该疗法，尽管该机构的独立顾问表示，证据并未表明它能减缓疾病。 三位顾问 因 FDA 的决定而辞职。 一个 国会调查 XNUMX 月发现 Aduhelm 的批准“充斥着违规行为”。

Medicare 去年 XNUMX 月决定限制所有针对脑斑块治疗阿尔茨海默氏症的单克隆抗体的覆盖范围，直到它收到更多证据证明对患者有益。

“这不是一项合理的政策，因为他们没有理由必须在课堂上这样做，”Egge 说。

世界上最大的神经学家协会美国神经病学学会在本月早些时候的一封信中告诉 Medicare，其专家一致认为 Leqembi 的三期临床试验设计良好，数据具有临床和统计学意义。

临床试验结果， 发表在《新英格兰医学杂志》上，发现与未接受治疗的人相比，接受 Leqembi 治疗的人在 27 个月内的认知能力下降速度减慢了 18%。 但也有一些患者出现脑肿胀和出血的安全问题。

一位芝加哥地区临床试验参与者的死亡也可能与 lecanemab 有关。 发表在新英格兰医学杂志上的研究信 一月

AAN 总裁 Orly Avitzur 博士呼吁 CMS 修改其覆盖范围限制，以便在 Leqembi 获得传统 FDA 批准的情况下获得更广泛的使用。